臨床成績 - 国際共同第Ⅲ相試験(ARGX-113-1704試験)

安全性評価


安全性評価

試験期間及びサイクル別患者数

試験期間(治験薬初回投与から試験終了までの期間)の平均値(標準偏差)は、ウィフガート®群で151.5(22.4)日、プラセボ群で151.7(29.6)日であり、治療群間で同様でした。両治療群とも、最大3サイクルの治験薬の投与を受けました。サイクル数ごとの患者数はウィフガート群で1サイクルが21例、2サイクルが56例、3サイクルが7例、プラセボ群で1サイクルが26例、2サイクルが54例、3サイクルが3例でした。

 

すべての有害事象(全体集団)

全体集団における有害事象はウィフガート群で84例中65例(77.4%)、プラセボ群で83例中70例(84.3%)に認められました。主な有害事象は、ウィフガート群では頭痛が24例(28.6%)、上咽頭炎が10例(11.9%)、上気道感染が9例(10.7%)、プラセボ群では頭痛が23例(27.7%)、上咽頭炎が15例(18.1%)、悪心及び下痢が各9例(10.8%)でした。

重篤な有害事象は、ウィフガート群で4例(4.8%)4件、プラセボ群で7例(8.4%)10件に認められ、ウィフガート群では血小板増加症、直腸腺癌、重症筋無力症、うつ病が各1件、プラセボ群では重症筋無力症が2件、心房細動、心筋虚血、治療用製品無効、上気道感染、処置による疼痛、脊椎圧迫骨折、脊椎靱帯骨化症、重症筋無力症クリーゼが各1件でした。

投与中止に至った有害事象は、ウィフガート群で3例(3.6%)7件、プラセボ群で3例(3.6%)3件に認められました。ウィフガート群では血小板増加症、直腸腺癌、平衡障害、顔面不全麻痺、重症筋無力症、下肢静止不能症候群、発疹、プラセボ群では心房細動、脊椎靱帯骨化症、重症筋無力症でした。

本試験では死亡例は認められませんでした。

 

  • すべての治験薬との因果関係が否定できない有害事象(全体集団)
事象名ウィフガート 群
(n=84)
プラセボ群
(n=83)
例数(%)例数(%)
発現例数(発現率)26(31.0)22(26.5)
血液およびリンパ系障害1(1.2)0
 血小板増加症1(1.2)0
耳および迷路障害1(1.2)0
 聴覚過敏1(1.2)0
眼障害3(3.6)1(1.2)
 眼瞼痙攣2(2.4)0
 眼刺激01(1.2)
 眼瞼下垂01(1.2)
 流涙増加01(1.2)
 眼瞼腫脹1(1.2)0
胃腸障害4(4.8)7(8.4)
 腹痛1(1.2)2(2.4)
    上腹部痛01(1.2)
 下痢1(1.2)1(1.2)
 口の感覚鈍麻1(1.2)0
 口唇障害01(1.2)
 悪心3(3.6)5(6.0)
 嘔吐1(1.2)1(1.2)
一般・全身障害および投与部位の状態3(3.6)2(2.4)
 無力症01(1.2)
 疲労2(2.4)0
 注射部位疼痛01(1.2)
 疼痛1(1.2)0
感染症および寄生虫症3(3.6)1(1.2)
 慢性副鼻腔炎01(1.2)
 インフルエンザ1(1.2)0
 爪床感染1(1.2)0
 上咽頭炎01(1.2)
 咽頭炎1(1.2)0
傷害、中毒および処置合併症6(7.1)2(2.4)
 処置後下痢1(1.2)0
 処置によるめまい01(1.2)
MedDRA version 23.0
事象名ウィフガート 群
(n=84)
プラセボ群
(n=83)
例数(%)例数(%)
 処置による頭痛4(4.8)1(1.2)
 処置による悪心1(1.2)1(1.2)
 処置による疼痛1(1.2)0
臨床検査1(1.2)0
 リンパ球数減少1(1.2)0
 白血球数減少1(1.2)0
筋骨格系および結合組織障害3(3.6)2(2.4)
 筋痙縮01(1.2)
 筋緊張1(1.2)0
 筋力低下1(1.2)0
 筋骨格痛1(1.2)0
 頚部痛1(1.2)1(1.2)
神経系障害14(16.7)12(14.5)
 健忘01(1.2)
 浮動性めまい1(1.2)3(3.6)
 頭痛10(11.9)10(12.0)
 知覚過敏1(1.2)0
 感覚鈍麻2(2.4)0
 片頭痛1(1.2)0
 錯感覚01(1.2)
精神障害01(1.2)
 異常な夢01(1.2)
呼吸器、胸郭および縦隔障害01(1.2)
 鼻漏01(1.2)
皮膚および皮下組織障害2(2.4)3(3.6)
 冷汗01(1.2)
 紅斑1(1.2)0
 そう痒症1(1.2)0
 発疹01(1.2)
 紅斑性皮疹01(1.2)
 斑状丘疹状皮疹01(1.2)
血管障害1(1.2)1(1.2)
 高血圧1(1.2)1(1.2)

社内資料:第Ⅲ相試験(ARGX-113-1704試験)(承認時評価資料)(CTD 2.7.6.4)(EFG90008)
社内資料:ARGX-113-1704試験(第Ⅲ相)(承認時評価資料)(CTD2.7.3.2.1)(EFG90016)
Howard JF Jr, et al.: Lancet Neurol. 2021; 20(7): 526-536.( EFG00001)[COI] 本試験はargenx社の支援のもと行われた。著者にargenx社より講演料、コンサルタント料等を受領している者が含まれる。また、著者にargenx社の社員が含まれる。